新型基因编辑工具面世,未来或可修复近90%遗传疾病的基因突变|澳门国际官网
发布时间:2021-11-25
本文摘要:当前,尤为少见的基因编辑技术要数CRISPR-Cas9,但这种技术也不会经常出现“脱靶”的情况。

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当前,尤为少见的基因编辑技术要数CRISPR-Cas9,但这种技术也不会经常出现“脱靶”的情况。最近,《Nature》上的一篇论文里提及了一种更加精准的新型基因编辑工具:“先导编辑(PrimeEditing)”,减少“脱靶”再次发生风险。2017年的时候,该论文的通讯作者刘如谦教授研发了单碱基编辑,可以在不导致DNA双链断裂的情况下,展开基因组单点变异的定点修正,但这种编辑不能展开四种碱基联结转变,无法给定编辑所有碱基,这次刘如谦团队研发的“先导编辑”,可以突破这种局限,构建单个DNA碱基的更换。

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而且相比较CRISPR–Cas9,这种基因编辑技术需要截断DNA双链,可以在只截断1条DNA链的情况下,通过逆转录酶在RNA链的引领下,对截断处展开基因编辑。目前,先导编辑早已在人类和小鼠细胞中展开了175次编辑,并顺利修缮镰状细胞性贫血症和Tay-Sachs疾病的基因突变。精准性之外,先导编辑技术可以构建更加普遍的基因修饰,刘如谦回应,对于美国国立公共卫生研究院ClinVar数据库所列的75000多个与疾病相关的DNA变异,先导编辑也许将协助研究人员解决问题其中的将近90%。不过,新方法在临床应用于上还有一段路要回头。

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